Resumen de Trasplante autólogo de HSCs modificadas por CRISPR-Cas9 como tratamiento de enfermedades del sistema inmunitario
Jorge Rodríguez Criado, Mª de las Mercedes Leal Gomez, Alfonso Morales Torres, Julio Ramírez Guerrero
Con esta revisión bibliográfica ligera, se expone la posibilidad de usar el tasplante de células madre hematopoyéticas (TCMHs) autólogo mediante terapia génica mediada por CRISPR/Cas9 como una posible opción de tratamiento de multitud de enfermedades respaldada por estudios preclínicos previos y mostrando el procedimiento de forma secuencial, , tanto el proceso de obtención de las células madre hematopoyéticas, como el propio proceso de edición genética (y posteriores controles sobre los off-target), además del procedimiento del trasplante autólogo. De forma añadida se citan algunas de las aplicaciones presentes más prometedoras.
