Trasplante autólogo de HSCs modificadas por CRISPR-Cas9 como tratamiento de enfermedades del sistema inmunitario

• Jorge Rodríguez Criado ^[1] ; Mª de las Mercedes Leal Gomez ^[1] ; Alfonso Morales Torres ^[1] ; Julio Ramírez Guerrero ^[1]
  1. [1] Universidad Pablo de Olavide

     Universidad Pablo de Olavide

     Sevilla, España

     
• Localización: MoleQla: revista de Ciencias de la Universidad Pablo de Olavide, ISSN-e 2173-0903, Nº. 47, 2023
• Idioma: español
• Enlaces
  • Texto Completo Ejemplar
• Resumen

  • Con esta revisión bibliográfica ligera, se expone la posibilidad de usar el tasplante de células madre hematopoyéticas (TCMHs) autólogo mediante terapia génica mediada por CRISPR/Cas9 como una posible opción de tratamiento de multitud de enfermedades respaldada por estudios preclínicos previos y mostrando el procedimiento de forma secuencial, , tanto el proceso de obtención de las células madre hematopoyéticas, como el propio proceso de edición genética (y posteriores controles sobre los off-target), además del procedimiento del trasplante autólogo. De forma añadida se citan algunas de las aplicaciones presentes más prometedoras.