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Sistematización de la metodología de validación e interpretación de resultados para medidas clínicas de la enfermedad de Parkinson

  • Autores: Carmen Rodríguez Blázquez
  • Directores de la Tesis: Pablo Martínez Martín (dir. tes.)
  • Lectura: En la Universidad Autónoma de Madrid ( España ) en 2015
  • Idioma: español
  • Tribunal Calificador de la Tesis: Fernando Rodríguez Artalejo (presid.), Iñaki Galán (secret.), Lydia Vela (voc.), Luis Lizán Tudela (voc.), Gloria Hernández Pezzi (voc.)
  • Materias:
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  • Resumen
    • Objetivos Analizar las propiedades métricas de varios instrumentos de medida de la salud (escalas clínicas y resultados comunicados por los pacientes) para enfermedad de Parkinson, y analizar e interpretar el cambio en una cohorte de pacientes con enfermedad de Parkinson utilizando algunas de dichas medidas.

      Material y métodos La Tesis presenta los resultados del análisis de las propiedades métricas de las siguientes escalas clínicas y de resultados comunicados por los pacientes con enfermedad de Parkinson: Clinical Impression of Severity Index ¿ Parkinson¿s Disease (CISI-PD), Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS), Non-Motor Symptoms Scale (NMSS), Scales for Outcomes in Parkinson¿s Disease ¿ Autonomic (SCOPA-AUT), modified Parkinson Psychosis Rating Scale (mPPRS), y Movement Disorders Society sponsored version of the Unified Parkinson¿s Disease Rating Scale (MDS-UPDRS). Se ha aplicado una metodología de validación sistematizada a partir de una amplia revisión bibliográfica de las directrices existentes sobre el tema. Las propiedades métricas analizadas son: viabilidad y aceptabilidad, fiabilidad, validez y preción. Para cada una de ellas, se ha comprobado su adecuación a los criterios de calidad estándares, presentándose los resultados de los artículos que componen esta Tesis. Con los resultados de seguimiento del Estudio Longitudinal de Enfermedad de Parkinson (ELEP) se ha analizado la sensibilidad al cambio e interpretabilidad de las puntuaciones de las escalas CISI-PD, HADS, SCOPA-AUT y mPPRS mediante técnicas basadas en la distribución de las puntuaciones.

      Resultados: Todas las escalas, excepto la mPPRS, mostraron una viabilidad y aceptabilidad satisfactorias. En cuanto a la fiabilidad entendida como consistencia interna, se observó que las puntuaciones totales de las escalas analizadas mostraron una buena consistencia interna, aunque no fue así en el caso de algunas subescalas de la NMSS, SCOPA-AUT y MDS-UPDRS. La fiabilidad test-retest se estudió en las escalas CISI-PD, NMSS y MDS-UPDRS, con resultados que apoyan la estabilidad de las puntuaciones. La validez de contenido solo se estudió formalmente en el caso de la mPPRS. La mayor parte de las escalas mostraron una validez de constructo o comprobación de hipótesis satifactoria. Los resultados del error estándar de medida fueron inferior al criterio, excepto en la mPPRS, por lo que se puede concluir que la precisión fue satisfactoria. En general, la evaluación global de las escalas fue coincidente con el grado de recomendación que ofrecen las respectivas revisiones de la Movement Disorders Society.

      mostraron una tendencia al empeoramiento en el seguimiento a tres años realizado a los pacientes, si bien las diferencias sólo fueron estadísticamente significativas en las escalas CISI-PD y SCOPA-AUT. Los estadísticos tamaño del efecto y del cambio relativo arrojaron valores bajos en general. El umbral de mínimo cambio importante que permite clasificar a los pacientes que mejoran, permanecen estables y empeoran se calculó a partir del error estándar de la medida, ¿ desviación típica basal y el 10% de la puntuación total de la escala y el valor estimado del cambio resultante de la triangulación (promedio) de las tres medidas. Como resultado, se detectó un empeoramiento en el 14%-38% de los pacientes, especialmente en las escalas CISI-PD y SCOPA-AUT.

      Conclusiones: De acuerdo con la metodología de validación de escalas de medida clínica y de resultados comunicados por los pacientes presentada en esta Tesis, las escalas analizadas resultaron ser aceptables y viables, fiables, válidas y precisas, por lo que resultan de utilidad para la práctica clínica y la investigación. A pesar de que los valores de sensibilidad al cambio resultaron bajos en general, se puede concluir que las escalas analizadas pueden detectar cambios debido a la evolución de la enfermedad y dichos cambios pueden dotarse de un significado clínico.


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