Development of tools and empirical evidence in applied economic evaluation in cerebral palsy: costs, well-being and quality of life

• Autores: Diana Marcela Nova Díaz
• Directores de la Tesis: Eduardo Sánchez Iriso (dir. tes.), Sergio Aguilera Albesa (codir. tes.)
• Lectura: En la Universidad Pública de Navarra ( España ) en 2025
• Idioma: inglés
• Número de páginas: 291
• Tribunal Calificador de la Tesis: Patricia Cubi-Molla (presid.), Gema Arriola Pereda (secret.), David Cantarero Prieto (voc.)
• Programa de doctorado: Programa de Doctorado en Economía, Empresa y Derecho por la Universidad Pública de Navarra
• Enlaces
  • Tesis en acceso abierto en: Academica-e
• Resumen

  • La parálisis cerebral (PC) es la causa más frecuente de discapacidad motora en la infancia, con una prevalencia de 2–3 por cada 1.000 nacidos vivos, y genera elevados costes para las familias y los sistemas públicos. El principal determinante de dichos costes es el grado de dependencia motora funcional, que también deteriora la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS). No obstante, la PC sigue estando infrarrepresentada en las evaluaciones económicas de la salud—especialmente en adultos—y las brechas persistentes en la continuidad asistencial agravan estos retos. En España, la ausencia de itinerarios de atención suficientemente planificados y coordinados para la transición de los servicios pediátricos a los de adultos provoca discontinuidades asistenciales y problemas estructurales, como la institucionalización, que pueden reducir aún más el bienestar y la CVRS. En este contexto, el objetivo general de esta tesis es desarrollar herramientas metodológicas y generar evidencia empírica para mejorar la evaluación económica aplicada a la PC—centrándose en los costes sociales, el bienestar de los pacientes y la CVRS—desde una perspectiva social. Asimismo, se busca crear recursos transferibles a otras enfermedades crónicas complejas. Sobre esta base, se abordan cinco preguntas de investigación a lo largo de los capítulos empíricos: el Capítulo 2 explora las necesidades terapéuticas y los resultados en CVRS de adultos con PC y el valor añadido de las medidas específicas de condición; el Capítulo 3 desarrolla y valida algoritmos de mapeo para derivar utilidades EQ-5D-5L a partir de la Escala de Calidad de Vida de San Martín, posibilitando la estimación de Años de Vida Ajustados por Calidad (AVAC); el Capítulo 4 estima la carga económica y social de la PC pediátrica en España; el Capítulo 5 identifica cómo los factores clínicos, sociodemográficos y socioeconómicos influyen en los costes y la CVRS en niños con PC y sus cuidadores; y el Capítulo 6 evalúa la posible coste-efectividad de combinar terapias de rehabilitación emergentes con el tratamiento convencional. Estos objetivos se enmarcan en los aspectos contextuales, epidemiológicos y económicos de la PC revisados en el Capítulo 1. En conjunto, esta tesis aporta evidencia y herramientas prácticas para apoyar la toma de decisiones en salud pública y la evaluación económica de la PC, enfatizando la necesidad de integrar factores clínicos, sociales y económicos para mejorar el bienestar de las personas con PC. Estas contribuciones, discutidas en profundidad en el Capítulo 7, sintetizan las lecciones aprendidas y las recomendaciones para la investigación y la política futura, reforzando el papel de la evaluación económica como guía para decisiones sanitarias más equitativas y eficientes en PC.