Evaluación de la calidad de vida relacionada con la salud en pacientes pediátricos españoles con esofagitis eosinofílica mediante la administración de la versión española del cuestionario pediatric quality of life eosinophilic esophagitis module 3.0
- Autores: Ruth García Martínez de Bartolomé
- Directores de la Tesis: M. Luz Cilleruelo Pascual (codir. tes.), Josefa Barrio Torres (codir. tes.), Ángel Gil de Miguel (tut. tes.)
- Lectura: En la Universidad Rey Juan Carlos ( España ) en 2025
- Idioma: español
- Tribunal Calificador de la Tesis: Carolina Gutiérrez Junquera (presid.), Jesús M. San Román Montero (secret.), Alfredo José Lucendo Villarín (voc.)
- Programa de doctorado: Programa de Doctorado en Epidemiología y Salud Pública por la Universidad Autónoma de Madrid; la Universidad de Alcalá y la Universidad Rey Juan Carlos
- Materias:
- Enlaces
- Tesis en acceso abierto en: TESEO
- Resumen
INTRODUCCIÓN: La EoE es una enfermedad crónica que se caracteriza por síntomas de mal funcionamiento del esófago acompañados por la infiltración del mismo por, al menos, 15 eosinófilos por campo de gran aumento (cga).
Esta enfermedad, que afecta a cualquier etapa de la vida, es más frecuente en niños mayores y adultos jóvenes de sexo masculino.
La clínica de la EoE es variable con la edad. En el niño pequeño los síntomas más frecuentes son muy inespecíficos, destacando el rechazo del alimento, las regurgitaciones, los vómitos o el fallo de medro. En el niño mayor y adolescente los síntomas que predominan son la disfagia para alimentos sólidos, la sensación de reflujo, el dolor retroesternal o las impactaciones alimentarias, más características de la enfermedad y más parecidas a las referidas por los adultos.
El diagnóstico se basa en la realización de endoscopias con toma de biopsias múltiples de diferentes tramos del esófago, ya que las lesiones, que no son patognomónicas de la enfermedad, siguen una distribución parcheada.
Para su tratamiento se pueden utilizar fármacos como los inhibidores de la bomba de protones (IBP), los corticoides deglutidos (CD) o la dieta. Tras un periodo entre 8 a 12 semanas de tratamiento, se debe realizar una nueva endoscopia con toma de biopsias para verificar si el paciente ha respondido al tratamiento. En caso afirmativo se disminuirá la dosis de fármaco y se volverá a repetir el proceso y, en caso de dieta se reintroducirá alguno de los alimentos eliminados y se comprobará el resultado con una nueva endoscopia.
Como cualquier enfermedad crónica, la EoE afecta a la CVRS de los niños que la padecen y de sus familias. Debido a este hecho, resulta interesante conocer cómo es la CVRS de los niños españoles con EoE y cómo es la que refieren sus padres, así como determinar qué factores pueden afectar dicha CVRS.
METODOS: Los cuestionarios de calidad de vida (CCV) son los mejores instrumentos para valorar cómo es la CVRS tanto de sujetos sanos como de pacientes afectados por una determinada enfermedad. Para ello existen dos tipos de cuestionarios: genéricos, que abordan aspectos generales relacionados con la CVRS, y específicos, que tienen en cuenta las peculiaridades de una enfermedad concreta. Son estos últimos los que permiten estudiar ciertos aspectos particulares de una determinada enfermedad.
En este sentido, el Pediatric Quality of Life Eosinophilic Esophagitis Module (Peds QL-EoE) es el único cuestionario específico de calidad de vida para niños con esofagitis eosinofílica y sus padres. Consta de siete dimensiones: Síntomas I, referida a síntomas digestivos; Síntomas II, que aborda el problema de la disfagia; Tratamiento: cuestiones relacionadas con el tratamiento; Preocupaciones acerca de la enfermedad; Alimentación y Comida: cuestiones relativas a las restricciones alimentarias y Sentimientos acerca de la comida: cuestiones relacionadas con los sentimientos que ocasionan las restricciones alimentarias. Hay diferentes versiones por edades: para niños de 5 a 7 años; de 8 a 12 años y de 13 a 18 años, con las correspondientes para padres junto con otra adicional para padres de niños entre 2 y 4 años de edad.
Este cuestionario ha sido elaborado para población americana. Para poder aplicarlo a población española es necesario realizar previamente su adaptación transcultural y posterior validación. Una vez completadas estas 2 fases, podrá ser utilizado para evaluar la CVRS de los niños españoles con EoE y la referida por sus padres.
La adaptación transcultural se realizó según la metodología internacionalmente consensuada, que consta de las siguientes fases: traducción directa, dos traductoras españolas, bilingües en inglés, realizaron dos traducciones independientes de la versión original, escrita en inglés americano, al español. Posteriormente, las traductoras junto con el equipo investigador consensuaron una "primera versión española de consenso". Posteriormente, un nativo inglés, bilingüe en español llevó a cabo una traducción inversa de la primera versión de consenso al inglés. Nuevamente el equipo investigador y el traductor consensuaron los términos de una "versión final preliminar" Esta versión fue cumplimentada por 5 padres y 5 niños de cada grupo de edad a fin de evaluar el grado de dificultad de las preguntas y su comprensión y realizar las aportaciones correspondientes, es la llamada entrevista cognitiva. Estas aportaciones fueron tenidas en cuenta para elaborar la "versión final", que fue leída por un hijo y un padre.
Una vez realizada la adaptación transcultural se procede a validar el cuestionario. La validación tiene como objetivo comprobar que la versión adaptada transculturalmente mantiene las propiedades de fiabilidad y validez y que es factible.
Para ello diseñó un estudio multicéntrico nacional donde participaron 36 unidades de gastroenterología pediátrica. Se envió vía e-mail la versión correspondiente por edad de la versión transculturalmente adaptada al español de cuestionario Peds QL-EoE a niños de 5 a 7 años, 8 a 12 años y 13 a 18 años y a padres de las mismas edades junto con un adicional para padres de niños de 2 a 4 años.
Para comprobar el grado de factibilidad del cuestionario se midió su tiempo de cumplimentación, y se preguntó a padres y niños acerca del grado de dificultad que presentaba y de la facilidad para puntuar las preguntas.
La fiabilidad o precisión, que consiste en la obtención de resultados similares cuando se aplica repetidas veces el cuestionario a la población en condiciones similares, se estudió mediante el alfa de Cronbach.
La validez del cuestionario, definida como la capacidad que tiene para medir lo que queremos medir, se llevó a cabo mediante el estudio de los siguientes estadísticos: 1) Análisis factorial exploratorio (AFE). Inicialmente se estudió el tamaño muestral necesario. Posteriormente se verificó que la muestra era adecuada para llevar a cabo el AFE mediante el test de Kaiser-Meyer-Olkin y el test de esfericidad de Barlett. Seguidamente se realizó la extracción factorial y se valoraron las correlaciones entre los ítems. Con estos datos se valoró qué elementos no contribuían significativamente con ningún factor o resultaban redundantes. 3) Análisis factorial confirmatorio (AFC): se estudió, mediante diferentes modelos o propuestas, cuál era la mejor estructura del cuestionario. Para ello se compararon los niños y padres sometidos a dieta con aquellos que no tenían tratamiento dietético. La bondad del ajuste se estudió mediante el estadístico: SRMR (Standardized Root Mean Square), para la estructura del modelo se emplearon los estadísticos R-square y f-square. La fiabilidad final se estudió mediante el alfa de Cronbach y la varianza compuesta y para la validez final se aplicaron la varianza extraída (AVE) y el estadístico HTMT ( Heterotrait-monotrail ratio).
Una vez obtenido el modelo final, se procedió a estudiar la CVRS de los niños de 8 a 18 años y la referida por sus padres mediante la administración de la versión española del Peds QL-EoE. Posteriormente, se llevaron a cabo un análisis bivariado y una regresión lineal múltiple para definir qué factores influyeron en la CVRS de los niños y sus padres.
RESULTADOS: Respecto a la adaptación transcultural en las dos traducciones, directa e inversa, se optó por elegir los términos más sencillos y de más fácil comprensión. El cuestionario fue cumplimentado por el número necesario de niños (15) y de padres (20). Comprendieron bien el cuestionario la totalidad de los padres y el 86% de los niños. El grupo de niños de 5 a 7 años fue el que tuvo más problemas tanto de comprensión como de cumplimentación. Un tercio de los niños y un 60% de los padres propusieron modificaciones a alguna de las preguntas. Las cuestiones elaboradas en sentido negativo o con doble negación fueron las que suscitaron mayores problemas de comprensión. Tanto a los padres como a los niños les ha costado ajustarse a responder acerca de lo sucedido en el mes anterior porque querían comentar cómo había sido el momento más difícil de la enfermedad. Además, los padres tuvieron dificultades a la hora de valorar los síntomas y sentimientos de sus hijos. La satisfacción global con respecto al cuestionario fue alta y, de forma global, fue considerada una herramienta útil.
A la hora de realizar la validación, respondieron al cuestionario 341 niños y 394 padres con 307 respuestas pareadas progenitor-niño. La mediana de edad fue de 12 años y un 75% de los pacientes eran varones. La fiabilidad del cuestionario, estudiada con coeficiente alfa de Cronbach fue de 0,89 para niños y 0,92 para padres.
Con el tamaño muestral obtenido se pudo realizar la validación de los grupos de 8 a 12 y de 13 a 18 años. Los resultados del test de esfericidad de Barlett (<0,05) junto con unos valores del test KMO >0,8, permitieron llevar a cabo el AFE. Tras el estudio de la estructura del cuestionario con la extracción de factores y la matriz de correlación entre ítems, se decidió retirar dos ítems que aparecían en diferentes factores junto con 3 ítems que mantenían correlaciones negativas. La propuesta realizada pasó a verificarse mediante el AFC probando diferentes modelos mediante la comparación del grupo de niños sometidos a dieta y sus padres con niños sin tratamiento dietético y sus padres. Para todos los modelos se obtuvieron valores de SMRS < de 0,08, excepto para el grupo de niños sin tratamiento dietético que fue de 0,086. Los valores de R2 indicaron, para todos los grupos que el modelo explicaba más de un 89% de la varianza.
Una vez confirmada la estructura del modelo se volvió a estudiar la fiabilidad con el coeficiente alfa de Cronbach obteniéndose valores superiores a los obtenidos en el modelo original menos para el factor "Tratamiento" en el grupo de niños sometidos a dieta. La variabilidad compuesta fue > de 0,7 para todos los grupos. Finalmente, la validez fue estudiada mediante la AVE que mostró valores superiores a 0,5 y el estadístico HTMT con puntuaciones menores de 0,9.
El modelo final más robusto de la versión española del cuestionario Peds QL-EoE consta de 7 factores distribuidos de la siguiente forma: Síntomas I (6 ítems), Síntomas II (4 ítems), Tratamiento (4 ítems), Comunicación (5 ítems), Comer y comida (3 ítems), Sentimientos acerca de la comida (3 ítems).
Posteriormente, la versión española del Peds QL-EoE fue completada por 279 niños de 8 a 18 años y sus padres, pertenecientes a 36 unidades de gastroenterología pediátrica de todo el territorio español. Un 72,7% eran varones. Las comorbilidades atópicas más frecuentes fueron la alergia a alimentos IgE mediada (46,2%) seguida de la rinitis alérgica (45,5%). Un 39,1% de los pacientes recibieron corticoides deglutidos, 35,5% IBP, 16,8% dieta, 1,1% otros tratamientos y 11,5% no recibían ningún tratamiento. La disfagia fue el síntoma más frecuente (53%) seguida de la impactación alimentaria (40,1%).
Las puntuaciones de CVRS de niños y padres fueron 72,71 ±17,50 y 75,67±16,73, consideradas como "buenas". El factor "Comunicación" fue el que obtuvo mejores puntuaciones (82,14±21,65 y 81,59±24,13), mientras que las dos dimensiones relacionadas con la comida: Comer y Comida (48,92± 32,94 y 62,85± 28,78) y "Sentimientos acerca de la comida" (53,55±29,96 y 53,95±27,78), obtuvieron las puntuaciones más bajas. Los niños con tratamiento dietético y sus padres puntuaron peor que los niños no sometidos a tratamiento dietético y sus padres, 65,77±16,96 versus 74,28±16,96, p< 0,001 y 68,33±17,32 versus 77,24±15,97, p<0,001, respectivamente La carraspera con sensación de cuerpo extraño fue el síntoma que más afectó a la CVRS de los niños (68,62. ±18,81). Las variables que, de manera independiente se correlacionaron con una peor CVRS de los niños, así como la referida por sus padres fueron la frecuencia de los síntomas, el tratamiento dietético, la mala adherencia terapéutica, las alergias alimentarias IgE mediadas y la afectación de la salud mental.
CONCLUSIONES: Ha sido posible realizar la adaptación transcultural del cuestionario Peds QL-EoE. Tanto padres como niños opinaron que el cuestionario era fácil de rellenar y que podría ser útil.
La versión final del cuestionario Peds QoL-EoE para niños y padres de 8 a 12 y 13 a 18 años, una vez retirados 5 ítems, constituye una herramienta válida y fiable que podría ser utilizada para valorar el impacto de la EoE en la CVRS de los niños españoles.
La CVRS de los niños españoles y la referida por sus padres es considerada "buena". Los factores relacionados con la comida presentaron puntuaciones más bajas. La frecuencia de los síntomas, la dieta, las alergias alimentarias IgE mediadas y la necesidad de ser remitidos a salud mental fueron los factores que impactaron de forma negativa en la CVRS de los niños españoles con EoE y en la referida por sus padres.
