Análisis del coste-efectividad e impacto directo que supone la investigación clínica en el abordaje clínico del cáncer metastático de células renales y tumores neuroendocrinos metastásicos dentro de un gran hospital público en España
- Autores: Silvia García Garro
- Directores de la Tesis: Luis Manzano Espinosa (dir. tes.), Enrique Grande Pulido (codir. tes.)
- Lectura: En la Universidad de Alcalá ( España ) en 2022
- Idioma: español
- Tribunal Calificador de la Tesis: Melchor Álvarez de Mon Soto (presid.), Jesús García-Donas Jiménez (secret.), Francisco Javier De Castro Carpeño (voc.)
- Programa de doctorado: Programa de Doctorado en Ciencias de la Salud por la Universidad de Alcalá
- Materias:
- Enlaces
- Resumen
- español
Antecedentes: La investigación clínica ha facilitado la incorporación de grandes avances que impactan en la mejora de la supervivencia y la calidad de vida de los pacientes oncológicos y debería formar parte de la asistencia clínica habitual. Sin embargo, no existe una clara evidencia sobre si la participación en ensayos clínicos (EE. CC.) es coste-eficiente para el sistema nacional de salud. Por ello, en el presente estudio se ha pretendido analizar el impacto directo en términos de mejora en los resultados clínicos y los costes relacionados con pacientes metastásicos incluidos en EE. CC. con diagnóstico de cáncer de células renales (CCRm) o tumores neuroendocrinos G1-G2 (TNEm) en el entorno de la vida real. También se ha evaluado si diferentes factores pronósticos y demográficos pueden influir en los mismos.
Metodología: De forma retrospectiva, se recopilaron datos clínicos de los pacientes relacionados con sus características basales y la eficacia de las distintas líneas de tratamiento que recibieron para su tumor junto a los costes directos sanitarios derivados del abordaje clínico de todos los pacientes diagnosticados de CCRm o TNEm, y que hubieran tenido un seguimiento clínico en el Servicio de Oncología Médica del Hospital Universitario Ramón y Cajal entre enero de 2010 y febrero de 2017. Posteriormente, se realizó un análisis estadístico comparativo de los resultados obtenidos en los pacientes incluidos en algún ensayo clínico frente a aquellos que nunca participaron, pero recibieron terapia según práctica clínica habitual (SOC, standard of care).
Resultados: De un total de 104 pacientes (65 CCRm y 39 TNEm) que fueron finalmente incluidos, 39 de ellos participaron en algún ensayo clínico. De forma global, los 39 pacientes de EE. CC. presentaron una mayor supervivencia global (SG) que los pacientes SOC (52 vs.15 meses. HR: 0,41; 95% Cl: [0,23; 0,71]; p < 0.01), de manera consistente en todos los subgrupos incluyendo la edad, sexo y factores pronósticos. En cuanto a los costes sanitarios, los pacientes que participaron en EE. CC. supusieron un ahorro medio anual por paciente de 46.109,56 ¬ (p < 0,01) en comparación con los pacientes tratados según SOC, principalmente gracias al ahorro a nivel farmacológico (27.406,42 ¬). Asimismo, al igual que en la SG, este ahorro fue generalizado en todos los subgrupos independientemente de la edad, sexo y factores pronósticos. Además, los pacientes de EE. CC. requirieron un 75,81% menos de ingresos hospitalarios anuales (p < 0,01) con un menor gasto medio asociado (p = 0,02) y, también, el gasto medio anual correspondiente a la utilización del Servicio de Urgencias fue menor (p < 0,01). Por último, el coeficiente de coste-efectividad incremental (ICER) no ajustado fue de -14.970,64 ¬ por año de vida ganado (AVG) y el valor de ICER ajustado -42.656,11 ¬ anuales por vida salvada.
Conclusiones: Bajo la perspectiva del sistema nacional de salud, la participación de los pacientes en EE. CC. se relaciona con una mejora de la SG, junto con un ahorro en los costes sanitarios tanto en los pacientes diagnosticados con CCRm como en aquellos con TNEm. En definitiva, la participación de los pacientes oncológicos en uno o varios EE. CC. representa una opción terapéutica coste-eficiente.
- English
Background: Clinical research has led to great advances that have an impact on improving the survival and quality of life of cancer patients and should be part of the standard of care. However, there is no clear evidence on whether participation in clinical trials (CTs) is cost-efficient for the national health system. For this reason, in the present study I have tried to analyse the direct impact of participation in CTs in terms of improvement in clinical results and costs. Particularly, I have looked into CT subjects diagnosed with metastatic renal cell carcinoma (mRCC) or G1-G2 metastatic neuroendocrine tumors (mNET). In addition, the potential influence of different prognostic and demographic factors on these variables has also been evaluated.
Methods: Retrospectively, clinical data of the patients related to their baseline characteristics and the efficacy of the different lines of treatment they had received for their tumor were collected, as well as the direct healthcare costs derived from the clinical approach of all patients diagnosed with mRCC or mNET and clinically followed by the Ramón y Cajal University Hospital Medical Oncology Service, in Madrid, Spain, between January 2010 and February 2017. Subsequently, a comparative statistical analysis was performed of the results obtained in patients included in a clinical trial versus those who never participated in one but instead received therapy according to the standard of care (SOC).
Results: Of the 104 patients (65 mRCC and 39 mNET) who were eventually included, 39 participated in a clinical trial. Overall, the 39 CT patients presented a higher overall survival (OS) than SOC patients (52 vs. 15 months. HR: 0.41; 95% CI: [0.23; 0.71]; p < 0.01), a finding that carried through in all subgroups, including age, sex and prognostic factors. Regarding healthcare costs, patients who participated in CT yielded a mean annual savings of €46,109.56 per patient (p < 0.01) compared to patients treated according to SOC, mainly due to pharmacological savings (€27,406.42). Furthermore, the savings were generalized in all subgroups regardless of age, sex and prognostic factors. Additionally, CT patients required 75.81% fewer hospitalisations (p < 0.01) with a lower associated mean cost (p = 0.02), and the mean annual cost corresponding to the use of the Emergency Service was lower (p < 0.01). Finally, the unadjusted incremental cost-effectiveness ratio (ICER) was -€14,970.64 per year of life gained (YLG) and the adjusted ICER was -€42,656.11 per life saved.
Conclusions: From the national health system perspective, the participation of patients in CTs is related to an improvement in OS and savings in clinical costs in patients diagnosed with mRCC and mNET. In short, the participation of cancer patients in CTs represents a cost-efficient therapeutic option.
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