Resumen de Desarrollo de nanopartículas catiónicas como vectores en terapia génica
Hoy en día la nanociencia y la nanotecnología están teniendo un papel muy importante en el campo de la investigación biomédica. Las partículas a escala nanométrica han demostrado tener unas características y propiedades únicas que hace que sean una herramienta potencial como sistemas que facilitan el transporte y la liberación de principios activos y biomoléculas.
Una de las aplicaciones de los sistemas de liberación de nanopartículas más importantes y más estudiadas en la actualidad son las relacionadas con la terapia génica para la liberación de material genético en las células diana. El objetivo principal de este trabajo es desarrollar nanopartículas catiónicas (poliméricas y lipídicas) mediante diferentes métodos de obtención que sean capaces, una vez unidas a ácidos nucleicos, de entrar en el interior de las células diana con la finalidad de poder liberar dicho material genético. Para conseguir este objetivo se ha planificado el estudio de la siguiente manera:
- Desarrollar y caracterizar nanopartículas poliméricas catiónicas, concretamente a partir del polímero chitosán, así como nanopartículas lipídicas (SLN o nanopartículas lipídicas sólidas catiónicas) obtenidas mediante diferentes métodos.
- Formar complejos entre las nanopartículas poliméricas/lipídicas y los ácidos nucleicos.
- Estudiar la unión que tiene lugar entre las nanopartículas y los ácidos nucleicos así como llevar a cabo estudios en cultivo celular para asegurar que se trata de un sistema de transporte y liberación de ácidos nucleicos al interior de la célula seguro y eficaz.
En esta tesis doctoral se demuestra que las nanopartículas catiónicas desarrolladas con la finalidad de ser aplicadas como vectores para terapia génica son capaces de unirse a los ácidos nucleicos, penetrar en las células y por tanto susceptibles de ser una herramienta clave en el tratamiento de patologías de carácter genético.
