Resumen de Estudio multicéntrico sobre la evaluación de los usos fuera de ficha técnica y usos compasivos de medicamentos
Se trata de un estudio transversal, multicéntrico, sobre las solicitudes de usos fuera de ficha técnica y usos compasivos de medicamentos, realizadas durante el año 2010 en 7 centros hospitalarios de la Comunidad Autónoma Andaluza.
Objetivos: Analizar el nivel de evidencia científica en el que sustentan las indicaciones de usos off-label.
Describir la magnitud y perfil de las solicitudes de uso compasivo.
Valorar la actividad investigadora a través de los ensayos clínicos en marcha para cada una de las indicaciones off-label.
Analizar el nivel de evidencia para cada indicación off-label después de 5 años y valorar los cambios.
Conocer los grupos farmacológicos, áreas clínicas y procesos patológicos que con mayor frecuencia se asocian a estos usos.
Resultados: Se analizaron un total de 1043 solicitudes de usos fuera de ficha técnica, que implicaron a 101 medicamentos distintos para 256 indicaciones diferentes. Alguno de estos medicamentos son de uso extendido y común entre los centros, como es el caso de adalimumab, bevacizumab, micofenolato y rituximab. El mayor número de indicaciones distintas fueron solicitadas desde los servicios de Onco-Hematología. Los servicios que mayor volumen de solicitudes solicitaron fueron Oftalmología, Onco-Hematología y Neumología.
La mitad de estos usos (49,2%) se sustentaban en al menos un ensayo clínico, para el 41% se disponía de casos, series de casos y estudios observacionales, y para el 9,8% restante no había ninguna evidencia científica o información disponible. Tras 5 años de seguimiento, el 32% de estas indicaciones han incrementado su evidencia.
Tras la revisión de las fichas técnicas e informes mensuales de la AEMPS, sólo 22 de las 256 indicaciones solicitadas han sido objeto de ampliación en las fichas técnicas de los fármacos correspondientes.
Encontramos que para el 60% de los usos off-label hay al menos un ensayo clínico en marcha registrado en Clinicaltrials.gov. Las áreas clínicas que presentan mayor actividad investigadora son Oncología y Hematología, seguidas por Nefrología.
También se recogieron 185 solicitudes de uso compasivo, correspondientes a 30 fármacos para 48 indicaciones distintas. La mayoría de los fármacos (n=22) se emplearon para una única indicación, si bien el resto fue solicitado hasta para 6 usos diferentes, como es el caso de talidomida.
Conclusiones: Las solicitudes de usos fuera de ficha técnica son frecuentes y con una gran variabilidad entre los distintos centros. Oncohematología es el área clínica donde mayor variedad de fármacos e indicaciones distintas se solicitan. Predominan los agentes antineoplásicos e inmunomoduladores.
Aunque el 32% de estos usos han incrementado su evidencia, sólo el 8,5% ha conseguido la ampliación de la indicación en ficha técnica. Persisten sin ampliación algunos usos bien sustentados.
De los usos compasivos solicitados, un 40% tuvo designación como huérfano. Tras 5 años, el 70% de estos fármacos han conseguido autorización de comercialización. Hubo algunos medicamento comunes entre los centros, como idebenona para ataxia de Friedreich, gemtuzumab para leucemia mieloide aguda y treprostinil para hipertensión pulmonar idiopática.
