Terapia génica cutánea ex vivo para la hemofilia b mediante trasplantes de equivalentes dermo-epidérmicos manipulados genéticamente con vectores retrovirales

• Autores: Ángeles Escartí Nebot
• Directores de la Tesis: Antonio Bernad Miana (dir. tes.)
• Lectura: En la Universidad Autónoma de Madrid ( España ) en 2006
• Idioma: español
• Tribunal Calificador de la Tesis: Magdalena Ugarte Pérez (presid.), Antonio Talavera Díaz (secret.), José Viña Ribes (voc.), Antonio Liras Martín (voc.), Fernando Larcher Laguzzi (voc.)
• Materias:
  • Ciencias médicas
• Texto completo no disponible (Saber más ...)
• Resumen

  • El objetivo de esta tesis doctoral es la obtención de equivalentes dermo-epidérmicos genéticamente modificados capaces de secretar niveles terapéuticos de factor IX, como alternativa al tratamiento profiláctico de la hemofilia B por administración periódica de factor IX.

    En este trabajo se desarrollan equivalentes dermo-epidérmicos con queratinocitos humanos modificados genéticamente con vectores retrovirales. Estos equivalentes son trasplantados en un modelo de ratón, y son capaces de regeneran una epidermidermis humana perfectamente organizada capaz de secretar factor IX antihemofílico humano detectable en el plasma del ratón a largo plazo.