Hemgenix®, el medicamento más costoso del mundo en 2023

• Autores: Ivo Heyerdahl Viau, Francisco López Naranjo
• Localización: Humanidades Médicas, ISSN-e 1727-8120, Vol. 24, Nº. 2, 2024
• Idioma: español
• Títulos paralelos:
  • Hemgenix®, the most expensive drug in the world in 2023
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    RESUMEN El objetivo de la presente revisión bibliográfica es describir el funcionamiento de Hemgenix®, el medicamento más costoso del mundo en el año 2023, con el propósito de aportar información actual a la línea de investigación de Farmacia Clínica y Servicios Farmacéuticos, especialmente en el área de fármacos huérfanos. Para ello, se llevó a cabo una observación documental en octubre del 2023, en el Departamento de Sistemas Biológicos, Universidad Autónoma Metropolitana Unidad Xochimilco, en la Ciudad de México. Hemgenix® es una terapia génica empleada para curar la hemofilia B, la cual es una enfermedad rara y cuyo tratamiento actual, aunque eficaz, no cura del todo la enfermedad y debe administrarse de por vida, lo cual genera una gran carga económica. Hemgenix®, aprobado en Estados Unidos en noviembre del 2023, se presenta con el respaldo de un ensayo clínico que indica que a una dosis con un costo de US$3.5 M se logra prácticamente erradicar la enfermedad. Sin embargo, aún existe mucha incertidumbre con respecto a su seguridad y eficacia al largo plazo, por lo que sus evaluaciones de costo-efectividad resultan inciertos para los sistemas de salud que deben tomar decisiones para administrar y aprovechar sus limitados recursos sanitarios de la mejor manera posible.

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    ABSTRACT The aim of this bibliographic review is to describe the function of Hemgenix®, the most expensive drug in the world in 2023, with the purpose of providing current information to the line of research of Clinical Pharmacy and Pharmaceutical Services, especially in the area of orphan drugs. For this purpose, a bibliographic search was carried out in October 2023, in the Department of Biological Systems, Metropolitan Autonomous University Xochimilco Unit, in Mexico City. Hemgenix® is a gene therapy used to cure hemophilia B, which is a rare disease and whose current treatment, although effective, does not completely cures the disease and must be administered for life, which generates a great economic burden. Hemgenix®, approved in the United States in November 2023, is presented with the support of a clinical trial that indicates that a dose costing US$3.5 M can practically eradicate the disease. However, there is still much uncertainty regarding its long-term safety and effectiveness, making its cost-effectiveness assessments uncertain for health systems that must make decisions to manage and make the best use of their limited health resources.