Fármacos Epigenéticos y Epitranscriptómicos

• Autores: Manel Esteller
• Localización: Anales de la Real Academia Nacional de Farmacia, ISSN-e 1697-4298, ISSN 0034-0618, Vol. 90, Nº. 1, 2024, págs. 7-19
• Idioma: español
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• Resumen

  • La actividad de nuestras células no solo depende de la secuencia desnuda de ADN sino también de las marcas químicas que controlan el material genético. El nivel regulatorio más reconocido en este ámbito es la epigenética. En la misma destacan la metilación del ADN y las modificaciones post-traduccionales de las histonas que confieren especificidad a la expresión genética y determinan la conformación tridimensional de nuestro genoma. Un segundo componente serían las modificaciones del ARN, un campo conocido como epitranscriptómica. Los cambios químicos de los ARNs tanto los codificantes como los mensajeros determinan la actividad de estas moléculas. Tanto el epigenoma como el epitranscriptoma sufren alteraciones profundas en la enfermedad, particularmente en cáncer. Sin embargo, al tratarse de modificaciones químicas plásticas y dinámicas, es posible revertir las mismas usando distintos principios farmacológicos. Los fármacos epigenéticos, como los inhibidores de la metilación del ADN y la desacetilación de histonas ya han sido aprobados para su uso clínico en oncología. Los fármacos epitranscriptómicos serán los próximos en alcanzar este objetivo.