Resumen de Terapia Génica como Tratamiento para la Hemofilia
Jennifer Cedillo Prado, Rosana Córdova Serrano
- español
La hemofilia es una patología hemorrágica hereditaria provocada por una deficiencia de los factores de coagulación VIII (Hemofilia A) y IX (Hemofilia B). Se caracteriza por la presencia de hemorragia espontánea sistémica, pero de predominio en articulaciones y tejidos blandos. Actualmente es una condición manejable con el objetivo es controlar y prevenir el sangrado. Esto ha sido posible a través de diversos tratamientos como la infusión del factor de coagulación deficiente, factores de vida media prolongada, terapia no basada en factores de coagulación y últimamente la terapia génica que permite la expresión del factor a largo plazo. Objetivo General: Recopilar información acerca de la eficacia de la terapia génica como tratamiento para la hemofilia. Metodología: Está investigación se trata de una revisión bibliográfica descriptiva, en la que se incluyó artículos cuya fecha de publicación tiene una antigüedad mínima de cinco años, mediante la búsqueda en bases de datos científicas, tales como PubMed/Medline, ScienceDirect, Scopus, etc. Y uso de operadores booleanos para adquirir más información. Resultados: Tanto en la hemofilia tipo A como B la terapia génica interviene en el incremento de la expresión del factor VIII y IX de forma significativa, lo que provoca la reducción de la cantidad de hemorragia y uso profiláctico de factor.
- English
Hemophilia is a hereditary hemorrhagic disease caused by a deficiency of coagulation factors VIII (Hemophilia A) and IX (Hemophilia B). It is characterized by the presence of spontaneous systemic bleeding, but predominantly in joints and soft tissues. It is currently a manageable condition. Our goal is to control and prevent bleeding. This has been possible through various treatments such deficient factor infusion, long half-life factors, therapy not based on coagulation factors and lately the gene therapy that allows for long-term factor expression. General Objective: Collect information about the efficacy of gene therapy as a treatment for hemophilia. Methodology: This research is a descriptive bibliographic review, which includes articles whose publication date is at least five years old, by searching scientific databases, such as PubMed/Medline, ScienceDirect, Scopus, etc. And use of Boolean operators to acquire more information. Results: In both type A and B hemophilia, gene therapy is involved in significantly increasing the expression of factor VIII and IX, which causes a reduction in the amount of bleeding and prophylactic use of factor.
