Cronología de la edición genética en embriones humanos: Desde la tecnología CRISPR/Cas9 hacia nuevas estrategias mejoradas

• Ana Carbajo Uña ^[1]
  1. [1] Universitat de València

     Universitat de València

     Valencia, España

     
• Localización: ASEBIR, ISSN-e 1136-4424, Vol. 26, Nº. 1, 2021, págs. 18-28
• Idioma: español
• Títulos paralelos:
  • Chronology of gene editing in human embryos: From CRISPR/Cas9 technology to new improved strategies
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• Resumen
  • español

    Con el rápido avance de las técnicas de ingeniería genética en los últimos años, ha surgido la posibilidad de manipular genéticamente la línea germinal humana. Entre los diferentes sistemas de edición disponibles, la tecnología CRISPR/ Cas9, Premio Nobel de Química 2020, se ha establecido como la herramienta de preferencia por sus múltiples ventajas:

    mayor eficacia de corte, versatilidad y asequibilidad. Así, el primer trabajo de edición genética en embriones humanos con fines terapéuticos se presentó a principios del año 2015 empleando este sistema. A partir de entonces, han ido gestándose numerosas investigaciones en distintos laboratorios situados en EE.UU. y China, principalmente. Recientemente, en diciembre de 2020, Zuccaro y colaboradores demostraron que la utilización del sistema CRISPR/Cas9 para la corrección de mutaciones puntuales en embriones humanos puede generar pérdidas cromosómicas parciales o completas; derivando así en posibles aneuploidías y anormalidades en el desarrollo. Ante esta problemática, las nuevas tecnologías de Base y Prime editing han surgido como nuevas estrategias alternativas, basadas en mejoras del sistema CRISPR convencional y con un futuro muy prometedor en el tratamiento de enfermedades monogénicas. Sin embargo, la edición genética de embriones sigue estando aún muy alejada de un posible traslado a la práctica clínica y resultan necesarios muchos más estudios que profundicen en la seguridad de estas tecnologías.

  • English

    The possibility of genetic manipulation on the human germline has emerged in recent years, thanks to the huge advancement in genetic engineering techniques. Among the available edition systems nowadays, the CRISPR/Cas9 technology, Nobel Prize in Chemistry 2020, has been established as the tool of choice due to its many advantages: greater cutting efficacy, versatility and affordability. Thus, the first work on gene editing in human embryos for therapeutic purposes was presented at the beginning of 2015 using this system. Since then, many investigations have been carried out in different laboratories mainly located in the USA and China. Recently, in December 2020, Zuccaro et al. demonstrated that the use of the CRISPR / Cas9 system for correcting point mutations in human embryos can generate partial or complete chromosomal losses; thus originating possible aneuploidies and abnormalities in development. Faced with this problem, the new Base and Prime editing technologies have raised as new alternative strategies, based on an improved CRISPR system and with a very promising future in the treatment of monogenic diseases. However, genetic editing of embryos is still very far from a possible transfer to clinical practice and many more studies are necessary to deepen the safety of these technologies.