Emicizumab en el tratamiento de la hemofilia A con inhibidores

• J.C. Juárez-Giménez ^[1] ; M.F. Martínez García ^[2] ; A. Arévalo Bernabé ^[1] ; M.P. Lalueza Broto ^[1] ; A. Santamaría Ortiz ^[1]
  1. [1] Hospital Vall d'Hebron

     Hospital Vall d'Hebron

     Barcelona, España

     
  2. [2] Centre Hospitalier de Versailles André Mignot
• Localización: El Farmacéutico. Hospitales, ISSN 0214-4697, Nº. 216, 2019, págs. 44-48
• Idioma: español
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• Resumen
  • español

    Actualmente se están comercializando y desarrollando nuevas alternativas terapéuticas para el tratamiento de la hemofilia A. En el presente trabajo se presenta un caso clínico de un paciente con hemofilia A grave con un alto título de inhibidores, que no respondía a los tratamientos convencionales y sí obtuvo respuesta con emicizumab. Este fármaco es un anticuerpo monoclonal biespecífico que se une al factor IX activado y al factor X, de forma que sustituye al FVIII y su función hemostática. Durante un año de seguimiento clínico y terapéutico, el paciente mostró muy buena tolerancia al fármaco, sin efectos adversos destacables, con una mejoría articular y con un solo sangrado. El presente caso clínico muestra experiencia clínica de la utilización de emicizumab en la práctica real, por lo que puede ayudar a posicionar el fármaco dentro de las nuevas terapias.

  • English

    New therapeutic alternatives for the treatment of hemophilia A are currently being marketed and developed. This paper presents a clinical case of a patient with severe hemophilia A with a high inhibitor titer, who did not respond to conventional treatments and did obtain answer with emicizumab. This drug is a bispecific monoclonal antibody that binds to activated factor IX and factor X, so that it replaces FVIII and its hemostatic function. During a year of clinical and therapeutic follow-up, the patient showed very good tolerance to the drug, with no notable adverse effects, with joint improvement and with only one bleeding. The present clinical case shows clinical experience of the use of emicizumab in real practice, so it can help position the drug within the new therapies