La autoexperimentación en las enfermedades raras: análisis de los perfiles éticos e indicaciones para una posible gobernanza

• Autores: Elena Mancini
• Localización: Medicina y Ética: Revista internacional de bioética, deontología y ética médica, ISSN-e 2594-2166, ISSN 0188-5022, Vol. 29, Nº. 3 (julio-septiembre/July-September), 2018, págs. 527-552
• Idioma: español
• Títulos paralelos:
  • The self-experimentation in rare diseases: analysis of the ethic profiles, and guidelines for a possible governance (public management)
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  • Las enfermedades raras reúnen un número elevado de patologías muy diversas entre sí, asemejadas por la bajísima frecuencia bestadística en la población (penetración). De ello se deriva un escasísimo número de pacientes para cada patología y una distribución de ellos en diversas áreas geográficas, factores que implican objetivas dificultades en el reclutamiento de los pacientes en estudios experimentales y en la coordinación y organización de la investigación, con la consiguiente reducida posibilidad de efectuar estudios clínicos e investigaciones de carácter genético. En tal cuadro, con el fin de hacer frente a las dramáticas necesidades de asistencia socio-sanitaria, cuidado y rehabilitación de los enfermos raros, han surgido, en gran parte a instancias de los mismos familiares, las asociaciones de enfermos raros. Actualmente, tales asociaciones desempeñan una actividad significativa en la proposición, organización, participación directa y publicación de los resultados de investigaciones científicas. Dicho rol, hace a las asociaciones de los pacientes protagonistas también en el sustento de la organización y realización de estudios clínicos y experimentaciones de fármacos en modo del todo autónomo e vindependiente de controles por parte de las autoridades sanitarias y de los comités éticos. Este fenómeno conocido como “Research led by participants” ha sido hecho posible por las enormes potencialidades de contacto y organización ofrecidas por la red, que ha permitido la creación de comunidades virtuales de pacientes, de sitios y blogs dedicados a la información y comunicación, y más recientemente, a la recolección de datos, a la publicación de resultados de investigaciones realizadas por los enfermos, así como el reclutamiento de los mismos para la administración de tales estudios, según el modelo propuesto, por ejemplo, del sitio PatientsLikeMe. No pueden, sin embargo, olvidarse los importantes aspectos éticos implicados por la investigación realizada por los participantes. Dichos aspectos conciernen, como es evidente, tanto a la validez científica de tales estudios como a la protección de los sujetos que se unen a la experimentación. Se trata de una forma de experimentación del todo nueva que requiere la capacidad de proponer una modalidad de gestión compartida entre ciudadanos/pacientes, “tercer sector”, investigadores, instituciones y comités éticos capaces de valorar los potenciales beneficios cognoscitivos, creando reglas éticas “medidas” para tales circunstancias. En este artículo será propuesto un modelo teórico de gobernanza del fenómeno y serán indicados posibles criterios éticos operativos.