Implantación y resultados de un programa de riesgo compartido para terapias de sustitución enzimática en enfermedades de depósito lisosomal

• María Dolores Edo-Solsona ^[1] ; Isidro Vitoria-Miñana ^[2] ; José Luis Poveda-Andrés ^[1]
  1. [1] Servicio de Farmacia, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Valencia
  2. [2] Unidad de Nutrición y Metabolopatías, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Valencia.
• Localización: Farmacia hospitalaria: órgano oficial de expresión científica de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria, ISSN-e 1130-6343, ISSN 1130-6343, Vol. 44, Nº. 1, 2020, págs. 10-15
• Idioma: español
• Títulos paralelos:
  • Implementation and results of a risk-sharing scheme for enzyme replacement therapy in lysosomal storage diseases
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• Resumen
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    Objetivo: Describir la implantación y los resultados de un programa de riesgo compartido para el tratamiento enzimático sustitutivo de enferme-dades lisosomales.Método: Se diseñó y aplicó el programa en un hospital de referencia para enfermedades congénitas del metabolismo. La consecución de los acuerdos requirió las siguientes fases: 1) Definir y consensuar las variables y criterios de respuesta al tratamiento; 2) asignar el porcentaje de des-cuento a cada escalón de efectividad; 3) elaborar y firmar el acuerdo por todas las partes; 4) implantar el acuerdo; 5) individualizar la gestión de compras; 6) evaluar los resultados clínicos, y 7) emitir un informe anual.Resultados: Se incluyeron ocho pacientes en el programa (cuatro con enfermedad de Hurler, dos con enfermedad de Pompe y dos con enfer-medad de Gaucher), siendo cinco de ellos mujeres y tres varones. Tras analizar las variables y criterios de respuesta definidos, todos los pacientes presentaron efectividad plena tras dos o tres años de seguimiento, excepto uno de ellos que no se pudo evaluar. Dada la efectividad alcanzada, el hospital realizó el pago íntegro de todos los tratamientos administrados.Conclusiones: El programa de riesgo compartido implantado es la primera experiencia publicada de pago por resultados clínicos en medi-camentos huérfanos en España. El impacto económico ha sido limitado y la implantación del programa no ha estado exenta de complejidad de formulación y de gestión. Sin embargo, el mayor logro ha sido reducir la brecha de conocimiento entre eficacia y efectividad, constatando que las terapias administradas han mostrado los beneficios óptimos por los que está dispuesto a pagar el financiador

  • English

    Objective: To describe a risk-sharing program’s implementation and re-sults on enzyme replacement therapy for lysosomal diseases.Method: The program was designed and implemented in a referral hospital for congenital metabolic diseases. The conclusion of agree-ments required the following phases: 1) To define and agree on respon-se variables and criteria to treatment; 2) to assign discount percentage to each stage of effectiveness; 3) to prepare and sign the agreement by all parties; 4) to implement the agreement; 5) to individualize purchases management; 6) to evaluate clinical results, and 7) to issue an annual report.Results: Eight patients were included in the program (four with Hurler’s disease, two with Pompe and two with Gaucher), five of them were wo-men and three were men. After analyzing the defined variables and res-ponse criteria, all patients presented full effectiveness after two or three years of follow-up except one of them that could not be evaluated. Given the effectiveness achieved, the hospital made full payment of all adminis-tered therapies.Conclusions: The implanted risk-sharing program is Spain’s first publis-hed event of paying for clinical results using orphan drugs. Economic impact has been limited, and program implementation has gone through a complex process of formulation and management. However, the greatest achievement has been to reduce the knowledge gap between efficacy and effectiveness, stating that the therapies administered have shown the optimal benefits for which the funder is willing to pay.