Pfizer y terapia génica: Innovaciones que pueden cambiar la Vida de los Pacientes

• Autores: Nuria Mir
• Localización: I+S: Revista de la Sociedad Española de Informática y Salud, ISSN 1579-8070, Nº. 137 (Noviembre 2019), 2019 (Ejemplar dedicado a: La aportación de las TIC al ámbito farmacéutico), págs. 39-40
• Idioma: español
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• Resumen

  • Más del 80% de las enfermedades raras son debidas a una alteración en el material genético del individuo. El objetivo de la terapia génica es restaurar la función normal en las células y tejidos afectados. Consiste en liberar un gen funcional a un tejido específico del cuerpo para producir una proteína que falta o no funciona, en pacientes con alguna enfermedad genética.