Terapia génica en el manejo de las distrofias retinianas

• Autores: José Luis Henao Calderón, Ginna Tatiana Tachack Abril, Luz Ángela Hernández
• Localización: Ciencia y Tecnología para la Salud Visual y Ocular, ISSN 1692-8415, ISSN-e 2389-8801, Vol. 16, Nº. 2, 2018 (Ejemplar dedicado a: julio-diciembre), págs. 57-67
• Idioma: español
• Títulos paralelos:
  • Gene therapy in the treatment of retinal dystrophies
• Enlaces
  • Texto completo (pdf)
• Resumen
  • español

    La terapia génica se define como los procedimientos de transferencia de material genético a órganosespecíficos, con el propósito de producir efectos terapéuticos para así corregir defectos oenfermedades genéticas, ya sea de forma directa (in vivo) o indirecta (ex vivo), a través del uso decélulas como vehículo de liberación. Las enfermedades oculares, principalmente las maculares,tienen un alto componente genético. Esto ha llevado a varios estudios que sugieren tratamientosalternativos como la terapia génica para su manejo. Los estudios han concluido que la terapia génicaes una estrategia terapéutica novedosa y prometedora que podría proporcionar una forma másefectiva para tratar estas enfermedades. El objetivo de este artículo es presentar una revisión de losconceptos de la terapia génica, los tipos de vectores y la terapia génica en las distrofias retinianas.

  • English

    Gene therapy is defined as procedures to transfer genetic material to specific organs, with thepurpose of producing therapeutic effects that seek to correct defects or genetic diseases, eitherdirectly (in vivo) or indirectly (ex vivo), by using cells as a delivery vehicle. Eye diseases, mainlymacular diseases, have a high genetic component. This has led to several studies suggesting alternativetreatments such as gene therapy for their treatment. Studies have concluded that genetherapy is a novel and promising therapeutic strategy that could provide a more effective way totreat these diseases. The objective of this article is to present a review of the concepts of genetherapy, types of vectors, and gene therapy in retinal dystrophies.