Análisis de la supervivencia de los niños con inmunodeficiencias primarias que han recibido un trasplante de progenitores hematopoyéticos en España

• Autores: R. Hladun, Isabel Badell Serra, M. González, A.M. Martínez, J. Sánchez de Toledoa, M.T. Olivéa, I. Elorza, C. Díaz de Herediaa, M.E. González
• Localización: Anales de Pediatría: Publicación Oficial de la Asociación Española de Pediatría ( AEP ), ISSN-e 1696-4608, ISSN 1695-4033, Vol. 82, Nº. 2, 2015, págs. 62-67
• Idioma: español
• Títulos paralelos:
  • Survival analysis of hematopoietic stem cell transplantation in children with primary immunodeficiency in Spain
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    Introducción: Los ninos ˜ afectados de inmunodeficiencias primarias presentan infecciones graves y mayor prevalencia de manifestaciones autoinmunitarias, alergias y enfermedad linfoproliferativa.

    El trasplante alogénico de precursores hematopoyéticos ha sido el único tratamiento curativo durante décadas.

    Pacientes y métodos: Pacientes con inmunodeficiencias primarias que recibieron trasplante alogénico de precursores hematopoyéticos desde 1985 hasta 2011, recogidos en el Registro Nacional del Grupo Espanol ˜ para Trasplante de Médula Ósea en Ninos. ˜ Resultados: Ciento cincuenta y nueve ninos ˜ recibieron un total de 173 trasplantes, 97 por inmunodeficiencia combinada grave, 30 por enfermedades de disregulación inmunitaria, 25 por síndrome de Wiskott-Aldrich y 21 por defectos de número y/o función de los fagocitos.

    La mediana de edad al diagnóstico fue de 6 meses (17 días-168 meses) y de 12 meses (1 mes-189 meses) al trasplante.

    Los donantes fueron hermano HLA idéntico en 30 (19%), donante familiar alternativo en 40 (25%) y donante no emparentado en 89 (56%). La fuente de progenitores fue médula ósea en 68 (43%), sangre de cordón umbilical en 52 (33%) y sangre periférica en 39 (24%).

    Permanecen vivos 98 ninos ˜ (61,6%), 57 (35,9%) fallecieron. La supervivencia libre de enfermedad a los 10 anos ˜ fue del 63, el 90% para los pacientes trasplantados de hermano HLA idéntico, el 36% para los trasplantados de un donante familiar alternativo y el 66 para los trasplantados de donante no emparentado.

    Conclusiones: Los mejores resultados se obtienen con un hermano HLA idéntico, cuando no se dispone de este, otros donantes deben ser considerados.

    © 2014 Asociación Espanola ˜ de Pediatría. Publicado por Elsevier España, S.L.U. Todos los derechos reservados.

  • English

    Introduction: Children with primary immunodeficiency have severe life-threatening infections and a higher prevalence of autoimmune problems, allergy and lymphoproliferative disorders.

    Allogenic hematopoietic stem cell transplantation has been the only potentially curative option.

    Patients and methods: Patients with primary immunodeficiency underwent allogenic stem cell transplantation in the period 1985-2011, and registered in the Spanish Working Party for Bone Marrow Transplantation in Children.

    Results: One hundred and fifty nine patients underwent 173 allogenic stem cell transplantations, of whom 97 had severe combined immunodeficiency, 30 with immune dysregulation disorders, 25 Wiskott-Aldrich syndrome, and 21 phagocyte disorders.

    The median patient age at diagnosis was 6 months (range: 17 days --- 168 months) and the median patient age at transplant was 12 months (range: 1 month --- 189 months).

    The donors were 30 (19%) identical siblings, 40 (25%) alternative family donors, and 89 (56%) unrelated donors. The source of stem cells was bone marrow in 68 (43%), cord blood in 52 (33%), and peripheral blood in 39 (24%).

    Ninety eight (61.6%) are alive, 57 (35.9%) died. Event-free survival at 10 years was 63%, with 90% for children transplanted from identical siblings, 36% for those transplanted from alternative family donors, and 66% for those transplanted from unrelated donors.

    Conclusions: The best results have been obtained with identical siblings, but other options may be considered.