Evaluación de nuevos fármacos. Lonoctocog alfa (▼ Afstyla®) en hemofilia A

• Localización: Panorama actual del medicamento, ISSN 0210-1394, Vol. 42, Nº. 410, 2018, págs. 56-61
• Idioma: español
• Texto completo no disponible (Saber más ...)
• Resumen

  • Lonoctocog alfa es una proteína humana recombinante que sustituye al factor VIII de coagulación ausente en los pacientes con hemofilia A. Ha sido autorizado para el tratamiento y profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia A. La eficacia y la seguridad clínicas de lonoctocog alfa han sido adecuadamente contrastadas en la indicación autorizada mediante dos ensayos clínicos de fase 3 (confirmatorios de eficacia y seguridad), multicéntricos, multinaciones y abiertos, en adultos y en niños. En el tratamiento de las hemorragias, la respuesta se evaluó como “excelente” o “buena” para más del 90% de las inyecciones lonoctocog alfa en ambos estudios de fase 3. Más del 80% de las hemorragias ocurridas se trataron con una inyección con una dosis media de 30 UI/kg en los adultos y de 35 UI/kg en los pacientes pediátricos. Las tasas medias anualizadas de hemorragias durante el tratamiento profiláctico fueron son 1,14 en adultos y de 3,69 en niños (2,12 en menores de 6 años y 5,11 con 6-11 años). El perfil de seguridad es similar al de otras preparaciones de factor VIII recombinantes. A diferencia del factor VIII nativo y otras preparaciones de factor VIII recombinantes comercialmente disponibles, lonoctocog alfa forma un fuerte enlace covalente para conectar las cadenas ligera y pesada, creando así una cadena única estable. Esto supone una mejor estabilidad intrínseca, una mayor integridad después de la reconstitución y una mayor afinidad de unión al factor von Willebrand (Pabinger-Fasching, 2016). No obstante, ya estaba disponible previamente otras formas recombinantes de factor VIII, como el efmoroctocog alfa, que permiten ofrecer una protección prolongada frente a los episodios de sangrado mediante inyecciones profilácticas cada 3 a 5 días