Evaluación de nuevos fármacos. Sebelipasa (▼ Kanuma®) en deficiencia de lipasa ácida lisosomal
- Localización: Panorama actual del medicamento, ISSN 0210-1394, Vol. 42, Nº. 410, 2018, págs. 46-49
- Idioma: español
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Resumen
La sebelipasa alfa es una forma recombinante de la lipasa ácida lisosomal humana (hLAL), que ha sido autorizada como medicamento huérfano para tratamiento de sustitución enzimática a largo plazo en pacientes de todas las edades con deficiencia de lipasa ácida lisosomal (DLAL), un trastorno de almacenamiento lisosomal causado por mutaciones genéticas que impiden la producción de una enzimas que juega un papel esencial en el metabolismo y la degradación de los ésteres de colesterol y de triglicéridos, y su marcada reducción o ausencia conduce a la acumulación de estos sustratos lipídicos en los lisosomas de las células de diversos tejidos en todo el cuerpo, afectando particularmente al hígado, dando lugar a fibrosis e insuficiencia funcional, y al intestino, lo que provoca malabsorción y efectos adversos sobre el crecimiento, y otros problemas relacionados.
Hasta la autorización de la sebelipasa alfa por la EMA y la FDA, el tratamiento de la DLAL consistía fundamentalmente en el control sintomático y el pronóstico para la forma infantil de era pésimo, con muerte por lo general antes de cumplir 1 año de edad. Por ello, la incorporación de sebelipasa alfa al arsenal terapéutico es relevante porque incrementa la supervivencia más allá de la edad de 1 año en la forma infantil de DLAL, y también mostró una mejoría de los síntomas hepáticos y gastrointestinales, así como el crecimiento en la forma de inicio tardío (infantil/adultos). Sin embargo, es necesario un seguimiento a más largo plazo para establecer hasta qué punto los niños con LALD de inicio infantil se benefician del tratamiento y si las complicaciones como la cirrosis hepática y los eventos cardiovasculares pueden prevenirse con el tiempo en pacientes con enfermedad infantil/de adultos
