Intervenciones farmacológicas que mejoren la cognición y el funcionamiento adaptativo en el síndrome de Down: Progresos hasta la fecha

• Autores: Sarah J. Hart, Jeannie Visootsak, Paul Tamburri, Patrick Phuong, Nicole Baumer, Maria Clemencia Hernandez, Brian Skotko, Cesar Ochoa Lubinoff, Xavier Liogier D´Ardhuy, P. S. Kishnani, G. A. Spiridigliozzi
• Localización: Revista Síndrome de Down: Revista española de investigación e información sobre el Síndrome de Down, ISSN 1132-1911, Vol. 34, Nº. 135 (Diciembre), 2017, págs. 125-134
• Idioma: español
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    Pese al creciente número de ensayos clínicos desarrollados para evaluar la cognición en el síndrome de Down, sus resultados para identificar intervenciones eficaces han sido muy limitados hasta la fecha. Las intervenciones en los modelos animales, con frecuencia muy favorables, no se han visto reflejadas en los ensayos clínicos. Esta revisión describe los resultados de los principales ensayos realizados. Ofrece consideraciones a los investigadores y describe estrategias a la industria farmacéutica para que se implique crecientemente en el descubrimiento de fármacos en el síndrome de Down.

  • English

    Although an increasing number of clinical trials have been developed for cognition in Down syndrome, there has been limited success to date in identifying effective interventions. This review describes the progression from pre-clinical studies with mouse models to human clinical trials research using pharmacological interventions to improve cognition and adaptive functioning in Down syndrome. We also provide considerations for investigators when conducting human clinical trials and describe strategies for the pharmaceutical industry to advance the ield in drug discovery for Down syndrome.