Resumen de Evaluación de las prescripciones fuera de ficha técnica: perfil, evidencia y evolución

Encarnación Blanco Reina, Azucena Muñoz García, Manuel Jesús Cárdenas Aranzana, Ricardo Ocaña Riola, José Ramón Prado Llergo

• español

  Objetivo:

  Los objetivos del estudio fueron describir la magn itud y el perfil de las prescripciones fuera de ficha técnica (off-label), evaluar el nivel de evidencia en el que se sustentan estas ind icaciones, valorar la ac- tividad investigadora en estas enfermedades y deter minar en qué grado se autorizan como nuevas indicaciones transcurridos cinco años desde la solicitud.

  Métodos:

  Estudio transversal que incluyó todas las solicitu des realiza- das en el Hospital Universitario Reina Sofía de Cór doba durante 2010.

  Análisis: nivel de evidencia según criterios de SIG N-NICE (Scottish Inter- collegiate Guidelines Network, National Institute f or Health and Care Excellence) y del CEBM (Centre for Evidence-based M edicine), ensayos clínicos registrados (fuente: ClinicalTrials.gov) y la revisión de fichas téc- nicas e informes mensuales de la Agencia Española d el Medicamento.

  Resultados:

  Hubo 190 solicitudes off-label para 82 indicaciones dis- tintas. Los medicamentos más solicitados fueron tac rolimus, micofenolato, colistimetato y everolimus, constituyéndose el grup o de inmunosupresores como el de mayor número de usos en indicaciones no aprobadas. El 52,4% de las solicitudes estaban basadas en algún e nsayo clínico, mien- tras que el resto tuvo un bajo nivel de evidencia ( estudios observacionales y casos). Hemos encontrado ensayos clínicos en acti vo para el 67% de las indicaciones, pero solo nueve fármacos han vist o autorizadas nuevas indicaciones en su ficha técnica (bevacizumab, defe rasirox, everolimus, lenalidomida, metotrexato, sildenafilo, sorafenib, raltegravir y tenofovir).

  Conclusiones:

  Se ha detectado un importante volumen de usos off- label en ausencia de buena evidencia, lo que identifica a estas indicacio- nes y medicamentos como líneas de investigación int eresantes pero con necesidad de seguimiento de efectividad y costes.

• English

  Objective:

  The objectives of the study were to describe the e xtent and profile of off-label prescriptions, to evaluate the level of evidence suppor- ting these indications, to assess the research acti vity in these conditions, and to determine to what extent these were authoriz ed as new indications five years after the application.

  Methods:

  A cross-sectional study including all applications conducted in the Hospital Universitario Reina Sofía in Córdoba during 2010. Analy- sis: level of evidence according to the criteria by SIGN-NICE (Scottish Intercollegiate Guidelines Network, National Instit ute for Health and Care Excellence) and CEBM (Centre for Evidence-based Med icine), registered clinical trials (source: ClinicalTrials.gov), and r eview of product specifica- tions and monthly newsletters from the Spanish Agen cy of Medicines and Medical Devices.

  Results:

  There were 190 applications for off-label prescrip tion for 82 different indications. The most requested medicatio ns were: tacrolimus, mycophenolate, colistimethate and everolimus; the i mmunosuppressant group had the highest number of uses for non-approv ed indications. Out of the applications, 52.4% were based on some clini cal trial, while the rest had a low level of evidence (observational studies and case reports). We have found on-going clinical trials for 67% of the indications, but new indi- cations in their product specifications have only b een authorized for nine drugs (bevacizumab, deferasirox, everolimus, lenali domide, methotrexate, sildenafil, sorafenib, raltegravir and tenofovir).

  Conclusions:

  We have detected a major volume of off-label presc ription without good supporting evidence, which identifies these indications and me- dications as interesting research lines, but that r equire follow-up in terms of effectiveness and costs.