Sevilla, España
El ARN de interferencia es un mecanismo fundamental que interviene en la regulación génica. Los investigadores han asociado esta estructura a una secuencia de oligonucleótidos de ADN, generando un formato estructural poco convencional que ofrece una serie de ventajas en comparación con las estructuras clásicas del ARN de interferencia, como el perfeccionamiento de la liberación intracelular y la mejora del silenciamiento en la expresión génica. A partir de este concepto, se ha desarrollado una nueva estructura definida como ARN interferente tripodal, un formato que puede inducir el silenciamiento simultáneo de múltiples genes diana con una mejorada potencia. Los datos obtenidos en estudios de nanopartículas específicamente diseñadas para el tratamiento de la Hepatitis C han demostrado unos sorprendentes resultados de eficacia (una disminución mayor al 99% de los niveles de ARN vírico), de potencia, de liberación y de toxicidad en ratones y en cultivos celulares hepáticos. Este nuevo enfoque tiene un gran potencial para llegar a ser una herramienta útil en la genómica funcional y en enfermedades relacionadas con la expresión de proteínas, como infecciones virales y cáncer
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