Entendemos terapia génica como la introducción de material genético con ca- pacidad de expresar la versión correcta de una proteína en células donde el gen es defi- ciente. Este procedimiento ha servido para corregir enfermedades genéticas hereditarias en modelos animales y también en humanos. La Terapia Génica es hoy una realidad tera- péutica.
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