Resumen de Ivacaftor, para dar un respiro
La Fibrosis Quística es una enfermedad genética hereditaria causada por mutaciones en el gen que codifica para una proteína que actúa como canal de cloruro (CFTR). El conocimiento de este gen y el desarrollo de la terapia génica han permitido la potenciación de nuevos métodos que reducen los síntomas de la enfermedad y permiten una mejora en la calidad de vida de los pacientes con fibrosis quística. Ivacaftor supone un paso más en el tratamiento de la FQ y estudios recientes han determinado su mecanismo de acción y los beneficios que conlleva.
