Donidalorsen (dawnzera®): nueva terapia antisentido dirigida al ARN para prevenir ataques de angioedema hereditario

• Martín Pérez-Leal ^[1]
  1. [1] Universidad Politécnica de Valencia

     Universidad Politécnica de Valencia

     Valencia, España

     
• Localización: Actualidad en farmacología y terapéutica, ISSN 1698-4277, Vol. 23, Nº. 4, 2025, págs. 309-310
• Idioma: español
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• Resumen

  • En agosto de 2025, la FDA aprobó donidalorsen (Dawnzera®) como tratamiento profiláctico para prevenir los ataques de angioedema hereditario (HAE) en adultos y adolescentes a partir de los 12 años (1). Se trata del primer y único medicamento dirigido al ARN aprobado para esta indicación, desarrollado por Ionis Pharmaceuticals. Dawnzera se administra mediante autoinyector subcutáneo cada 4 o 8 semanas, ofreciendo una opción de dosificación más prolongada que los tratamientos actuales (2). Su aprobación se basa en los resultados positivos del ensayo clínico OASIS-HAE, que demostró una reducción significativa en la tasa de ataques mensuales (3