Efectividad clínica y seguridad a las 12 semanas con la terapia elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor en pacientes con fibrosis quística en Colombia

• Catalina Vásquez Sagra ^[1] ; Michelle Higuera Carrillo ^[1] ; Pedro Vargas ^[1] ; Karina Lozano-Rivera ^[1] ; Omar Segura ^[2] ; José de la Hoz-Valle ^[3]
  1. [1] Universidad El Bosque

     Universidad El Bosque

     Colombia

     
  2. [2] Fundación Universitaria de Ciencias de la Salud

     Fundación Universitaria de Ciencias de la Salud

     Colombia

     
  3. [3] Universidad de Los Andes

     Universidad de Los Andes

     Colombia

     

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• Localización: Anales de la Facultad de Medicina, ISSN 1025-5583, ISSN-e 1609-9419, Vol. 86, Nº. 4, 2025 (Ejemplar dedicado a: Octubre-Noviembre 2025), págs. 414-420
• Idioma: español
• Títulos paralelos:
  • Clinical effectiveness and safety at 12 weeks with elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor therapy in patients with cystic fibrosis in Colombia
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  • español

    Introducción. La fibrosis quística (FQ) se debe a mutaciones en el gen CFTR. Los moduladores del CFTR, como el elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI), representan un avance significativo en el tratamiento. Objetivo. Evaluar los resultados clínicos y los eventos adversos asociados con la ETI en pacientes con FQ. Métodos. Se realizó un estudio longitudinal de pacientes ≥6 años con diagnóstico de FQ en un hospital de alta complejidad de Colombia, que recibieron terapia con ETI entre febrero de 2022 y agosto de 2023. Se realizaron evaluaciones tres meses después del inicio del tratamiento, analizando variables clínicas y paraclínicas. Resultados. Se incluyeron 26 pacientes (65,7 % mujeres; edad media: 18 ± 8,3 años). Se observaron mejoras significativas (p < 0,05) en el peso (39,2 ± 12,8 kg frente a 42,7 ± 12,7 kg), el IMC (17,4 ± 3,3 kg/m² frente a 18,6 ± 3,1 kg/m²), la frecuencia de tos (4,5 ± 1,7 frente a 1,2 ± 1,2 días), el ppFEV1 (58,2 ± 25,5% frente a 71,7 ± 26,9%) y los niveles de vitamina D (24,8 ± 7,1 ng/mL frente a 28,8 ± 8,6 ng/mL). Los eventos adversos fueron en su mayoría leves; un caso de hipertensión intracraneal requirió la interrupción del tratamiento. Conclusiones. Este estudio destaca los beneficios de la ETI en la mejora de los resultados clínicos de los pacientes con fibrosis quística en Colombia, enfatizando la necesidad de un seguimiento a largo plazo para validar aún más estos hallazgos.

  • English

    Introduction. Cystic fibrosis (CF) is caused by mutations in the CFTR gene. CFTR modulators, such as elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI), represent a significant advance in treatment. Objective. To evaluate the clinical outcomes and adverse events associated with ETI in patients with CF. Methods. A longitudinal study was conducted of patients ≥6 years of age diagnosed with CF at a high-complexity hospital in Colombia who received ETI therapy between February 2022 and August 2023. Evaluations were performed three months after the start of treatment, analyzing clinical and paraclinical variables. Results. Twenty-six patients were included (65.7% women; mean age: 18 ± 8.3 years). Significant improvements (p < 0.05) were observed in weight (39.2 ± 12.8 kg vs. 42.7 ± 12.7 kg), BMI (17.4 ± 3.3 kg/m² vs. 18.6 ± 3.1 kg/m²), cough frequency (4.5 ± 1.7 vs. 1.2 ± 1.2 days), ppFEV1 (58.2 ± 25.5% vs. 71.7 ± 26.9%), and vitamin D levels (24.8 ± 7.1 ng/mL vs. 28.8 ± 8.6 ng/mL). Adverse events were mostly mild; one case of intracranial hypertension required discontinuation of treatment. Conclusions. This study highlights the benefits of ETI in improving clinical outcomes in patients with cystic fibrosis in Colombia, emphasizing the need for long-term follow-up to further validate these findings