Intercambio guiado por farmacocinética de factores VIII de vida media estándar a factores VIII de vida media extendida pegilados en la terapia de la hemofilia A en práctica clínica

• Maria Choví-Trull ^[1] ; Juan Eduardo Megías-Vericat ^[1] ; Santiago Bonanad Boix ^[1] ; Saturnino Haya Guaita ^[1] ; Ana Rosa Cid Haro ^[1] ; Marta Aguilar Rodriguez ^[1] ; Jose Luis Poveda Andrés ^[1]
  1. [1] Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Valencia, España
• Localización: Farmacia hospitalaria: órgano oficial de expresión científica de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria, ISSN-e 1130-6343, ISSN 1130-6343, Vol. 49, Nº. 4, 2025, págs. 205-211
• Idioma: español
• Títulos paralelos:
  • Pharmacokinetic-guided switching from standard half-life factor VIII to extended half-life pegylated factor VIII in the therapy of hemophilia A in clinical practice
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• Resumen
  • español

    Objetivo analizar las diferencias en los parámetros farmacocinéticos y clínicos (tasas de sangrado y salud articular) antes y después del intercambio de factores VIII (FVIII) de vida media estándar a FVIII de vida media extendida pegilados en pacientes con hemofilia A grave/moderada en profilaxis, un año antes y después del intercambio en vida real.

    Método estudio unicéntrico comparativo, observacional, secuencial, retrospectivo y multidisciplinar. Se emplearon los modelos farmacocinéticos poblacionales de la aplicación WAPPS-Hemo® para calcular los parámetros farmacocinéticos e individualizar la profilaxis. Se analizó la tasa anual de sangrados totales y articulares, la salud articular (Hemophilia Joint Health Score), la ratio semivida plasmática y área bajo la curva, el consumo de FVIII, la frecuencia de administración y el coste.

    Resultados se analizaron 38 pacientes adultos con hemofilia A que cambiaron de tratamiento de FVIII de vida media estándar a FVIII de vida media extendida pegilados. Mejoraron significativamente (p < 0,05) todos los parámetros farmacocinéticos, con ratios de mejora de semivida plasmática y área bajo la curva de 1,5 y 1,9; se registraron reducciones en la tasa anual de sangrados totales y articulares, y un mayor número de pacientes con cero sangrados totales (16,0 vs. 29,0) y articulares (23,0 vs. 33,0). Las medianas de reducción en frecuencia de administración y dosis/kg/semana fueron de un 30,0 y 19,7%, respectivamente, evitando 44,3 infusiones/paciente/año, lo que supuso un ahorro de 20.843 €/paciente/año. Además, se observaron mejoras en la salud articular (23,0 vs. 21,0; p = 0,017) y se resolvieron las articulaciones diana tras el intercambio.

    Conclusiones el intercambio guiado por farmacocinética de FVIII de vida media estándar a FVIII pegilados ha demostrado un beneficio clínico significativo con tasas reducidas de sangrado y mejoras en la salud articular. Así mismo, también se observaron mejoras en los parámetros farmacocinéticos, lo que permitió disminuir tanto la carga de tratamiento, al reducir la frecuencia de administración en los pacientes, como el consumo y el coste.

  • English

    Objective To analyze the differences in pharmacokinetic and clinical parameters (bleeding rates and joint health) before and after switching from standard half-life factor VIII (FVIII) to extended half-life pegylated FVIII in patients with severe/moderate hemophilia A on prophylaxis, one year before and after the switch in real-life.

    Method This is a single-center, comparative, observational, sequential, retrospective, and multidisciplinary study. Population pharmacokinetic models from the WAPPS-Hemo® application were used to calculate pharmacokinetic parameters and individualize prophylaxis. The annual rate of total and joint bleeds, joint health (Hemophilia Joint Health Score), plasma half-life and area under the curve ratios, FVIII consumption, administration frequency, and cost were analyzed.

    Results Thirty-eight adult patients with hemophilia A who switched from standard half-life FVIII to extended half-life pegylated FVIII were analyzed. Significant improvements (p < 0.05) were observed in all pharmacokinetic parameters, with plasma half-life and area under the curve improvement ratios of 1.5 and 1.9, respectively, as well as reductions in annual total and joint bleeding rates were registered. A higher number of patients with zero total (16.0 vs. 29.0) and joint bleeds (23.0 vs. 33.0) was also observed. The median reductions in administration frequency and dose/kg/week were 30.0% and 19.7%, respectively, avoiding 44.3 infusions/patient/year, resulting in savings of 20,843 €/patient/year. Furthermore, joint health improved (23.0 vs. 21.0; p = 0.017), and target joints resolved after the switch.

    Conclusions The pharmacokinetically guided switch from standard half-life FVIII to pegylated FVIII demonstrated significant clinical benefits with reduced bleeding rates and improvements in joint health. Additionally, improvements in pharmacokinetic parameters were observed, allowing for reduced treatment burden by decreasing administration frequency, as well as lower consumption and costs.