Resumen de Proteína C activada humana recombinante en el tratamiento de niños con púrpura fulminante meningocócica

Federico Martinón Torres, J.M. Iglesias Meleiro, Manuel Fernández Sanmartín, Antonio Rodríguez Núñez, José María Martinón Sánchez

• español

  La púrpura fulminante meningocócica (PFM) es una enfermedad con una elevada morbimortalidad a pesar de un tratamiento antibiótico y soporte vital adecuados. La proteína C activada humana recombinante (PCAhr) se ha utilizado con éxito en el tratamiento de pacientes adultos con PFM y actualmente están en marcha estudios para evaluar su utilidad en pacientes pediátricos. Se presentan 3 niños con PFM que recibieron PCAhr como tratamiento compasivo. En dos de ellos, se observaron efectos beneficiosos clínicos y analíticos, en los cuales se logró su recuperación sin secuelas. El tercer paciente falleció transcurridas 36 h, debido a un fracaso multiorgánico refractario. En ninguno de los casos se detectaron efectos adversos relacionables con la PCAhr. Los casos descritos señalan la utilidad de la PCAhr en niños con PFM, al menos como tratamiento de rescate y compasivo. Son necesarios ensayos clínicos que evalúen su eficacia y definan las pautas de tratamiento en niños.

• English

  Meningococcal purpura fulminans (MPF) produces high mortality and morbidity, despite appropriate standard therapy. Administration of recombinant human activated protein C (rhAPC) has been successfully applied in adults with MPF and pediatric studies are under way. We report three pediatric patients with MPF treated with rhAPC as compassionate therapy. In two of these patients, positive clinical and laboratory effects were observed and both children achieved full recovery. The remaining patient died after 36 hours from refractory multiorgan failure. No rhAPC-related adverse effects were detected. The reported cases highlight the usefulness of rhAPC in children with MPF at least as a rescue compassionate treatment. Further clinical trials are needed to better delineate its efficacy and administration schedule in children.