Anàlisi de la utilització de medicaments en població pediàtrica i adulta. Utilització de medicaments en condicions no aprovades
- Autores: Inmaculada Danés
- Directores de la Tesis: Antonio Vallano Ferraz (dir. tes.), M. Antònia Agustí Escasany (dir. tes.)
- Lectura: En la Universitat Autònoma de Barcelona ( España ) en 2015
- Idioma: catalán
- Tribunal Calificador de la Tesis: Josep Maria Arnau de Bolós (presid.), Albert Selva O'Callaghan (secret.), Antoni Gilabert Perramón (voc.)
- Materias:
- Enlaces
- Resumen
Els estudis d'utilització de medicaments permeten identificar els patrons d'ús dels medicaments en diferents poblacions, ja siguin adults o nens. Un aspecte és l¿anàlisi de l¿ús de medicaments en condicions diferents a les autoritzades a la fitxa tècnica. Aquesta tesi és una anàlisi de diferents aspectes de l¿ús de medicaments en condicions no aprovades després que es publiqués el Reial Decret 1015/2009 del 19 de juny pel qual es regula la disponibilitat de medicaments en diferents situacions especials (entre les quals hi ha l¿ús en condicions no aprovades), i s¿establís una normativa de l'Institut Català de la Salut (ICS), amb uns procediments estandarditzats de treball per revisar, avaluar i registrar l'ús de medicaments en les situacions especials.
En la publicació Medicina Clínica 2014;143:327-9, es descriuen els medicaments utilitzats en condicions no aprovades i les indicacions en les que s'utilitzen a dos hospitals de tercer nivell durant els tres anys posteriors a la publicació del Reial Decret. Es van rebre 671 sol·licituds de 117 medicaments o combinacions per a ser emprats en aquestes condicions. Els subgrups més sol·licitats van ser antineoplàstics, immunosupressors i relaxants musculars, i els fàrmacs més freqüents van ser rituximab (170 sol·licituds), toxina botulínica (81), omalizumab (39) i anakinra (21). Les principals malalties van ser neoplàstiques, del sistema nerviós i òrgans dels sentits i de l¿aparell digestiu.
En la publicació European Journal of Clinical Pharmacology 2014;70:1385-93 s¿analitzen les indicacions d'ús, els resultats clínics (resposta clínica i tolerabilitat de la medicació) i els resultats econòmics (cost total i per pacient) de l'ús dels medicaments en condicions no aprovades en cinc hospitals de l'ICS durant un any. S¿hi van incloure de manera prospectiva 226 pacients, amb una edat mediana (RIQ) de 46 (33-62) anys; el 59% eren dones. Els pacients havien rebut una mediana de tres tractaments previs, i la principal raó per demanar l¿ús no aprovat era la manca de resposta o resposta subòptima (72,1%). Es van donar 232 fàrmacs per a 102 indicacions diferents. Els fàrmacs més freqüents van ser rituximab (49; 21,1%), toxina botulínica (25; 10,7%) i omalizumab (14; 6,0%). En 117 casos (51,8%) el nivell d¿evidència disponible per al seu ús era baix. Es va observar resposta parcial en 82 pacients (36,3%), completa en 71 (31,4%) i estabilització en 11 (4,9%). Va presentar efectes indesitjats 58 pacients (26,5%). El cost medià (RIQ) per pacient va ser de 2.943,07 € (541,9 ¿ 5.872,54).
En la publicació European Journal of Clinical Pharmacology 2013;69:1689-99 s¿analitzen i es descriuen les indicacions d'ús, les evidències científiques disponibles i els resultats clínics a curt i llarg termini i econòmics, del fàrmac més utilitzat en condicions no aprovades que ha estat el rituximab. Es van analitzar 101 casos d¿ús de rituximab en condicions no aprovades, amb una mediana d¿edat (RIQ) dels pacients de 53 anys (37,5-68,0]; el 55,4% eren dones. Les indicacions principals eren malalties hematològiques (46%), malalties sistèmiques del teixit connectiu (27%) i malalties renals (20%). Les evidències eren principalment estudis de cohort individuals (53,5% dels casos) i sèries de casos (25,7%). La resposta observada a curt termini (mediana de 3 mesos [IQR 2-4]) va ser completa en el 38% dels casos i parcial en el 32,6%. Les més altes es van observar en el lupus eritematós sistèmic i la glomerulonefritis membranoproliferativa, i les respostes més baixes, en la neuromielitis òptica, i la púrpura trombocitopènica idiopàtica. En el 69,2% dels casos amb resposta a curt termini es va mantenir una certa resposta a llarg termini (mediana de 23 mesos [RIQ 12-30]). El cost per pacient (mediana va ser de 5.187,5€ (RIQ 5.187,5-7.781,3).
