Suspensión celular de plasma autólogo (NC1, Hospital Universitario Puerta de Hierro – Majadahonda) en lesión medular traumática crónica

• Autores: Carlos Fernández Moriano
• Localización: Panorama actual del medicamento, ISSN 0210-1394, Vol. 44, Nº. 430, 2020, págs. 66-74
• Idioma: español
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• Resumen

  • NC1 es un novedoso medicamento de terapia avanzada cuyo principio activo son células mesenquimales troncales adultas obtenidas de la médula ósea del propio paciente (autólogas), expandidas ex vivo (in vitro) y resuspendidas previamente a su administración en plasma del mismo paciente. Estas células pluripotenciales, inyectadas –por punción lumbar– en el espacio subaracnoideo en el lugar de la lesión medular traumática, podrían posiblemente sufrir el proceso de transdiferenciación a células nerviosas (al entrar en contacto con factores tróficos solubles liberados localmente por células gliales del tejido hospedador), así como desencadenar fenómenos de neurogénesis endógena y regeneración tisular en la región lesionada. En base a ello, la AEMPS ha otorgado al Hospital Universitario Puerta de Hierro la primera autorización de uso para la fabricación y administración del medicamento, con indicación en el tratamiento de pacientes adultos (≤65 años) con secuelas de lesión medular traumática crónica, que presenten lesiones incompletas a nivel dorsal o lumbar; se excluyen pacientes con lesiones completas, excepto aquellas localizadas quísticas con cavidad centro-medular que no se extienda más de 1-3 segmentos medulares.

    A pesar de que los datos clínicos tienen limitaciones (proceden de ensayos con un número reducido de pacientes y con diseño abierto y no controlado), el perfil beneficio-riesgo es muy prometedor, con una eficacia dependiente de la dosis pero independiente de factores como la edad del paciente, el nivel, la gravedad o el tiempo de cronificación de la lesión. Tras periodos de seguimiento de 10-12 meses, todos los pacientes mostraban una mejoría estadísticamente significativa de la sensibilidad y de las capacidades motoras (con indicios electromiográficos de reinervación muscular) por debajo de la lesión, según puntuaciones de la escala ASIA; dicho beneficio se observaba desde los primeros meses tras la administración del medicamento. Además, una gran mayoría de pacientes mejoraron el grado de discapacidad funcional (según escala IANR-SCIFRS) y el control de los esfínteres y la función vesical; también hubo mejorías notables en la función sexual, el dolor neuropático y la espasticidad muscular de algunos pacientes. Tales resultados se acompañan de una buena tolerabilidad: la mayoría de eventos adversos notificados fueron de gravedad leve-moderada y aquellos posiblemente relacionados con el tratamiento (32-40%), ninguno grave, se asocian al procedimiento de punción lumbar (cefalea, dolor postoperatorio, dolor ciático, hipertermia transitoria o infiltración subcutánea en la herida quirúrgica). No obstante, los seguimientos máximos de 1 año postratamiento no permiten descartar el riesgo de carcinogénesis a largo plazo, que deberá ser esclarecido con seguimientos más largos.

    Así, el fármaco inaugura una prometedora vía de tratamiento en su indicación, tratándose del primer medicamento de terapia avanzada (terapia celular) que demuestra un beneficio clínico en la reversión –al menos parcial– de las secuelas de una lesión medular traumática, con importantes mejorías en aspectos tan trascendentes para estos pacientes como la sensibilidad en las extremidades y el control de los esfínteres. Supone una innovación terapéutica disruptiva que mejorará su calidad de vida, en situaciones que hasta ahora no tenían ningún tratamiento eficaz. La mejora del conocimiento científico con la experiencia de uso en la práctica real podría abrir la puerta a la esperanza de alcanzar la curación de la discapacidad que generan las lesiones medulares.