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Resumen de Aplicaciones de CRISPR en la generación y síntesis de nuevos fármacos

Álvaro Quílez Borrachero

  • CRISPR-Cas es una herramienta de edición genómica fundamentada en un mecanismo de defensa de bacterias frente a material genético exógeno. Esta herramienta, cuyos pilares son la enzima Cas9 u otras relacionadas y una cadena de ARN guía, permite la obtención en semanas o meses de resultados que con las herramientas de edición genética tradicionales podían tomar años. A esto hay que sumar que ofrece la posibilidad de realizar edición génica en contextos en los que antes era inviable. Es por ello que su uso ha favorecido el desarrollo de modelos de enfermedades, tanto en células como en animales, de gran utilidad en ensayos preclínicos, así como la identificación y validación de dianas de fármacos. Además, resulta de utilidad en la síntesis de proteínas recombinantes con acción terapéutica. No obstante, presenta algunas limitaciones, por lo que en ciertos casos no ha desplazado a otros métodos ya asentados


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