Mejoría de la inflamación intestinal tras tratamiento con moduladores de la proteína CFTR en pacientes con fibrosis quística

• Autores: Ruth García Romero, Concepción Marina López Cárdenes, E. Crehuá Gaudiza, Marina Álvarez Beltran, M. Murray Hurtado, Carlos Tutau Gomez, Inés Loverdos, Encarni Torcuato Rubio, C. García Volpe, Enrique Salcedo Lobato, María Medina Martínez, Carmen Martín Fernández, Ana Moreno Álvarez, Ana Reyes Domínguez, David González Jiménez
• Localización: Anales de Pediatría: Publicación Oficial de la Asociación Española de Pediatría ( AEP ), ISSN-e 1696-4608, ISSN 1695-4033, Vol. 102, n. 5, 2025
• Idioma: español
• Títulos paralelos:
  • Improvement of intestinal inflammation after treatment with CFTR modulators in cystic fibrosis patients
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    Introducción Los tratamientos con moduladores de la proteína CFTR han mejorado la salud respiratoria y digestiva de los pacientes con fibrosis quística.

    Objetivo Analizar los cambios en la inflamación intestinal mediante el estudio de la calprotectina fecal en pacientes con fibrosis quística durante el tratamiento con moduladores.

    Material y métodos Estudio multicéntrico prospectivo de los cambios en la calprotectina fecal de pacientes con fibrosis quística tratados con moduladores, comparando aquellos constituidos por dos moléculas (lumacaftor/ivacaftor o tezacaftor/ivacaftor) con los de tres moléculas (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). Se recogen datos antes de iniciar el tratamiento, a los 6 y a los 12 meses.

    Resultados Análisis de 117 pacientes (69% F508del/F508del). Mediana basal de calprotectina fecal 49 μg/g (RIC: 23-108); 48,7% con > 50 μg/g; 11% con > 250 μg/g. Hubo disminución de calprotectina fecal en ambos grupos, siendo mayor en aquellos con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor. Se observó una disminución progresiva de los valores anormales (> 50 μg/g) a los 6 meses 48,7% vs 33,1% (p = 0,0067) y a los 12 meses 54% vs 33,5% (p = 0,0218). En el grupo elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, solo 2 pacientes a los 6 meses y 1 paciente a los 12 meses tenían > 250 μg/g. El cambio estimado (IC 95%) a 12 meses en el grupo con triple terapia en comparación con el otro grupo fue de −133 μg/g (−254 a −13, p = 0,030), y ajustado por sexo, probióticos y Pseudomonas aeruginosa, de −130 μg/g (−259 a −1, p = 0,049).

    Conclusiones El tratamiento con moduladores CFTR reduce la inflamación intestinal en pacientes con fibrosis quística, siendo la mejoría más destacada en pacientes tratados con la triple terapia.

  • English

    Introduction Treatments with CFTR protein modulators have improved respiratory and digestive health in patients with cystic fibrosis.

    Objective To assess changes in intestinal inflammation through the analysis of fecal calprotectin in patients with cystic fibrosis during treatment with CFTR modulators.

    Material and methods Prospective multicenter study of changes in fecal calprotectin in patients with cystic fibrosis treated with CFTR modulators, comparing double combinations (lumacaftor/ivacaftor or tezacaftor/ivacaftor) and triple combinations (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). We collected data before treatment initiation and at 6 and 12 months.

    Results Analysis of 117 patients (69% with F508del/F508del). The median baseline fecal calprotectin level was 49 μg/g (IQR: 23-108); 48.7% had median levels greater than 50 μg/g and 11% levels greater than 250 μg/g. Fecal calprotectin decreased in both groups, with a greater decrease in patients treated with elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor. We found a progressive decrease in abnormal values (> 50 μg/g) at 6 months (48.7% vs 33.1%; P = .0067) and at 12 months (54% vs 33.5%; P = .0218). In the elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor group, only two patients at 6 months and one patient at 12 months had levels greater than 250 μg/g. The estimated change at 12 months in the triple therapy group compared to the other group was −133 μg/g (95% CI: − 254 to − 13; P = .030); and, adjusting for sex, probiotics and Pseudomonas aeruginosa, − 130 μg/g (−259 to − 1; P = .049).

    Conclusions Treatment with CFTR modulators reduces intestinal inflammation in patients with cystic fibrosis, with a greater decrease in patients treated with triple therapy.